港大研究利用罕見病患者幹細胞測試不同療法尋最合適治療成全球首例

港大研究利用罕見病患者的幹細胞測試不同療法，找出最合適的治療，是全球首例。江先生十多歲時確診原發性免疫缺陷病，口腔受念珠菌感染、皮膚潰爛，更一度失去九成視力。最後服用原本治療風濕病的藥物，病情得以受控。罕見病患者江先生稱：「病情吃了藥之後，受控了很多。現在身體情況可以正常上班，日常生活也沒有甚麼影響，幾乎感受不到有副作用。」為何會用到風濕病藥？全靠港大醫學院和劍橋大學共同開創的一個新型幹細胞平台，會從罕見病患者身上抽取血液細胞，重新改造為「擴展潛能幹細胞」作為所患的疾病模型。然後測試不同療法，確定最有效和最安全的治療方案。港大醫學院風濕及臨床免疫學科主任李曦表示：「當醫生或病人真的沒有更好的藥和病人商量，雖然這個病沒有甚麼科研，但因為沒有辦法，會否想試一下用這個藥。幸好每一個病人用這個平台的技術，發覺選對藥，其實效果都非常好，變成個人化。」團隊表示，利用新型幹細胞平台，令以往視為無法治癒的「孤兒疾病」增加治療的機會，避免延誤診治及減輕治療費用。