中國帕金森病患者總數目前超過300萬。目前帕金森病的治療僅是改善症狀,尚沒有藥物可以延緩其病程進展。
病理性α-突觸核蛋白是帕金森病的關鍵致病蛋白。如果能盡早阻斷病理性α-突觸核蛋白的傳播過程,就可延緩帕金森病的進展。近期,復旦大學附屬華山醫院鬱金泰團隊通過5年的臨床和基礎研究獲得重大科研突破,在全球首次發現了帕金森病全新治療靶點——FAM171A2,並找到了具有潛在治療作用的小分子化合物。
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△帕金森病病程進展機制及干預手段(央視新聞客戶端報道配圖)
研究團隊證實了神經元膜受體蛋白FAM171A2是促進病理性α-突觸核蛋白傳播的關鍵,在全球首次揭示了FAM171A2蛋白與α-突觸核蛋白的結合機制。
此次研究發現的全新治療靶點和開發藥物有望從疾病早期對帕金森病進行干預,延緩疾病進展。結合現有的對症治療手段,將會實現帕金森病病因治療與症狀緩解的雙重突破,造福廣大患者。相關研究成果於2月21日在線發表於國際學術期刊《科學》。