·政府出资为基本医疗保障提供支持，而对于大病救治则提供辅助支持，因为医疗这条线是保障民生、保障大家治疗权益的主线，因此，罕见病保障体系建设需要各方出资，但一定是政府主导。”
为什么全世界都没有一种合理的方法，来实现罕见病保险全覆盖？
5月20日，在上海举行的第三届赛诺菲罕见病高峰论坛上，与会专家对罕见病支付保障问题进行了探讨。不少专家表示，让罕见病拿到“进入保险”这张“门票”，多元保障机制共济是必由之路。如何整合各方力量？政府在其中发挥着主导引领的关键作用。
北京大学医学部卫生政策与技术评估中心研究员陶立波认为，中国有关罕见病的各个保障机制都在发力，但是似乎没有一种机制能够做到对罕见病的全覆盖。虽然中国首批罕见病目录所涉及的、国内已上市的罕见病用药中，已有超过67% 的药品被纳入了国家医保目录，但不可否认，依然有相当数量的罕见病药品尚未获得医保覆盖。
陶立波在现场分享道：“据我们调研，国家医保是我国医疗保障的基石，它已经覆盖了一般性诊疗服务和部分罕见病的治疗费用，但针对专科药品，如孤儿药（又称为“罕见药”，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为孤儿药），国家医保的覆盖范围仍然存在局限。医保需要满足全国人民基本的医疗保障，基数庞大，因此单纯依靠医保，难以彻底解决罕见病保障问题。”
在依靠公共财政保障方面，陶立波认为也存在一定的困难。他表示，很多人也在想是否可以给罕见病提供专项资金投入，但专家认为公共财政的钱是收之全民用之全民的，如果对某一个特殊群体过分倾斜，也会引起争议。由于罕见病的投入量较大，所以这部分也存在一定的限制。
“商业保险更倾向于未患病的健康人投保，但罕见病大多是遗传病，商业性医疗保险计划，包括普惠保，和罕见病之间存在机制兼容性困难，其效果和运作模式还有待观察。社会慈善尽管积极而热忱，但筹资能力有限。”陶立波说道。
陶立波认为，各种保障机制都比较难单独发挥作用，需要多元合作。因此，多元保障机制共济是必由之路，“我们需要在各种保障机制之间实现有效的协调与整合，以更好地保障罕见病患者的权益。”
至于怎么实现多元保障机制共济，陶立波表示：“我个人认为，我们应该在现有的国家医保和公共财政基础上，寻找一种创新的罕见病保障机制，而不是过分干预现有的筹资机制。比如社会上很多慈善界、产业界和商业界组织，都很愿意参与这项工作。但他们的力量较为分散，我们需要在合理计算保障金额的基础上，建立一个机制，将社会各方面的力量聚集起来，共同投入这项创新性的投资保障机制中。”
事实上，已经有了较为成功的案例。以江苏省为例，早在2021年7月，包括戈谢病、庞贝病、法布雷病，和黏多糖贮积症IV型等溶酶体贮积症病种就被纳入了江苏省医保报销范围，符合条件者最高可获得90%的报销比例，大大减轻了患者和家庭的用药负担。2023年1月，江苏省第十四届人民代表大会第一次会议通过并发布了《江苏省医疗保障条例》。条例第三十一条指出，江苏省罕见病用药保障资金将实行省级统筹、单独筹资，建立由政府主导、市场主体和社会慈善组织等参与的多渠道筹资机制。这一条例的出台，为各地罕见病用药的专项保障探索出了一条新路。
浙江省也于2019 年升级了保障政策，在全国首创将罕见病保障整体纳入到省级医疗保障体系中，建立浙江罕见病专项基金，患者实行年自费最高10万元，并明确提出了“慈善帮扶”在罕见病保障政策中的特殊作用，覆盖5种罕见病专科药物，最高可补助10万元。
对此，北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛在现场说道：“大家可以注意到，浙江省在罕见病支付方面一直是政府主导。政府出资为基本医疗保障提供支持，而对于大病救治则提供辅助支持，因为医疗这条线是保障民生、保障大家治疗权益的主线。因此，罕见病保障体系建设需要各方出资，但一定是政府主导。”
南京医科大学附属儿童医院院长张爱华教授也在现场表示：“未来，我们希望探索发展包括政府主导并单独筹资的专项保障、医疗救助、政策型商业保险、企业和慈善帮扶等多层次的保障机制，建立罕见病多元保障的‘江苏模式’，为全国范围内完善罕见病保障机制总结宝贵经验。”
